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免疫性血小板减少症(Immune thrombocytopenia,ITP)又称特发性血小板减少性紫癜。是一种少见的获得性自身免疫病,表现为血小板计数减少(<100×10^9/L)。这种免疫性血小板破坏可导致患者出血风险增加,继而引发多种严重并发症。我国通常以低于100×10^9/L为诊断标准。根据血小板减少程度可分为轻度(75×10^9/L<PLT<100×10^9/L),中度(50×10^9/L<PLT<75×10^9/L)和重度(PLT<50×10^9/L)血小板减少症。

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获批治疗慢性ITP的二线治疗*物包括TPO受体激动剂(阿伐曲泊帕、艾曲泊帕、罗米司亭),以及脾脏酪氨酸激酶抑制剂(福他替尼)。TPO-RAs具有较高的临床反应率并且通常耐受性良好;然而,随着治疗时间延长,一部分患者由于疗效丢失等原因进行TPO-RAs转换使用,并且超过75%的患者在转换后达到或保持应答。


目前ITP的管理现状如下,治疗目的是维持血小板计数≥30×10^9/L,减少出血,提高生活质量。


阿伐曲泊帕是被欧洲和美国批准用于ITP的最新*物。其优势在于:口服给*,机制方面与内源性TPO协同升血小板;无肝毒性;无饮食限制。


研究结论:


与安慰剂相比,阿伐曲泊帕具有更持久血小板应答可能,减少伴随ITP治疗使用,出血事件更少。


阿伐曲泊帕降低任何出血事件的发生率。


在不同治疗方案中观察到的任何AEs发生率没有显著差异,阿伐曲泊帕患者耐受性和安全性良好。


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