恩西地平是一种口服治疗*物，用于治疗患有复发或难治性急性髓细胞白血病(AML)的成年患者，这些患者在异柠檬酸脱氢酶2 (IDH2)基因中有特定突变，这是一种在12-20%的AML成年患者中检测到的复发突变。通过检测血液或骨髓中IDH2突变的存在来选择符合该治疗条件的患者。这种小分子作为突变体IDH2酶的变构抑制剂来阻止细胞生长，并且它还显示出阻断在异常细胞分化中起作用的几种其他酶。
恩西地平是IDH2的选择性抑制剂，
IDH2是一种参与多种细胞过程的线粒体定位酶，包括缺氧适应、组蛋白去甲基化和DNA修饰。野生型IDH蛋白在克雷布斯/柠檬酸循环中起关键作用，催化异柠檬酸氧化脱羧为α-酮戊二酸。相比之下，IDH2酶的突变形式介导新形态活性，并催化α-KG还原为2-羟基戊二酸的(R)对映体，这与DNA和组蛋白高度甲基化、基因表达改变和造血祖细胞的细胞分化受阻有关。恩西地平主要靶向突变体IDH2变体R140Q、R172S和R172K，比野生型酶形式标签具有更高的效力。该酶的抑制导致2-羟基戊二酸(2-HG)水平降低，并促进髓系细胞的正常分化和克隆性增殖。
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