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疗效方面：来那度胺对多发性骨髓瘤者疗效显著，尤其是针对标准疗法治疗后复发或进展的多发性骨髓瘤(MCL)患者。临床试验纳入134例多发性骨髓瘤患者进行研究，结果显示26%的患者对来那度胺有反应，在临床实验结束时有9例患者实现了完全缓解。

另外，在缺少免疫效应细胞的情况下，来那度胺能有效抑制MDS和多发性骨髓瘤（MM）的增殖，临床前数据表明其可以诱导某些骨髓瘤细胞株的G1期生长停滞。来那度胺还能通过改变骨髓瘤微环境对肿瘤产生直接的作用。来那度胺作为新一代免疫调节剂，具有免疫调节、抗血管生成和抗肿瘤特性，在临床上除了应用于多发性骨髓瘤，还用于淋巴瘤、骨髓增生异常综合症、急性髓系白血病等疾病的治疗。

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