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2011年至2022年期间,共有55例复发/难治或ABL1T315I突变的CML-CP患者(诊断时的中位年龄为49岁,51%为女性)接受了泊纳替尼治疗,并对其反应和副作用进行了评估;4例患者在AHSCT复发后接受了普纳替尼治疗。46例患者在初次诊断为CML-CP时的临床和实验室信息可用。50例患者在初诊时有细胞遗传学方面的详细资料,所有患者均表现为典型的Ph1易位;4例患者有Y染色体缺失,1例患者有7q缺失,另一例患者有5q缺失。开始使用普纳替尼时(n=55),中位年龄为54岁(30~85岁);

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使用普纳替尼之前的缓解状态对普纳替尼治疗的影响:


普纳替尼起始剂量的中位数为30 mg/d(10~45 mg/d)。普纳替尼治疗前的缓解状态包括MMR(3例;5%)、CCyR(4例;7%)、CHR(40例;73%)和NR(8例;14%)。普纳替尼治疗后的最佳缓解状态包括DMR(10例;18%)、MMR(8例;15%)、CCyR(4例;7%)、CHR(29例;53%)和NR(4例;7%)。8例NR患者中有4例(50%)、40例既往CHR患者中有13例(33%)、4例既往CCyR患者中有3例(75%)、3例既往MMR患者中有2例(66%)在普纳替尼治疗后改善了缓解水平(表2)。共有5例年龄小于60岁的患者发生了原始细胞转化;这5例患者中有4例(80%)已经死亡(p=0.005);发生原始细胞转化的患者在开始接受普纳替尼治疗前更有可能处于NR(3例患者)或CHR(2例患者)状态(p=0.03);在这5例发生原始细胞转化的患者中,2例患者的普纳替尼治疗后缓解状态为NR,1例患者为CHR,1例患者为CCyR,第5例患者为MMR。在其他方面,包括T315I表达(33%;p=0.83),有或无原始细胞转化的患者情况相似。


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